治疗中危急性髓系白血病移植优于化疗

    【医疗前沿】

    白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病，是严重危害人类健康的重大疾病。对于该病的治疗，临床主要采用化疗与造血干细胞移植（俗称“骨髓移植”）两种方法。

    目前，造血干细胞移植是治愈白血病最有效的手段，但是，传统的移植技术要求供者与受者的人类白细胞抗原配型必须相合，否则移植后会出现严重排异反应。而在茫茫人海中，找出配型相合的供体犹如大海捞针，加之供者本就缺乏，配型成功的难度可想而知。很多需要移植的患者，在遥遥无期的等待中丧失了治疗机会。

    近些年，北京大学人民医院黄晓军团队首创的“北京方案”，只要求人类白细胞抗原配型部分相合，破解了供体缺乏的世界性难题。“北京方案”使“父母供子女”“子女供父母”“堂表亲之间移植”等模式成为可能，更多白血病患者的生命得以挽救。

    如今，“北京方案”是国际公认的非体外去T单倍型相合造血干细胞移植体系，该方案被世界骨髓移植协会推荐作为全球缺乏全相合供体的移植可靠方案。不仅如此，这个方案还被写入国际骨髓移植权威教材《托马斯移植》第5版，并被美国和英国的骨髓移植协会，美国国家癌症研究所相关《指南》和《共识》引用，韩国、日本、意大利等国也纷纷将其应用到了临床治疗中。

    在欧美的《指南》中，缺乏单倍型移植适应证的疾病，如中等危险度的急性髓系白血病（第一次缓解期），单倍型移植可否作为一线治疗，一直缺乏高级别循证医学证据。近期，北京大学人民医院黄晓军团队牵头的前瞻临床试验（ChiCTR-OCH-10000940）结果显示，单倍型移植3年无病生存期和3年总生存均优于化疗，是降低白血病复发、提高生存的独立因素。也就是说，对中危型急性髓系白血病患者，采取单倍型干细胞移植效果优于化疗。这一发现，不仅为中危急性髓系白血病第一次缓解期巩固治疗选择提供了高级别循证医学证据，还进一步确立单倍型移植在中危急性髓系白血病的一线治疗地位，且有望改变相关欧美《指南》和《共识》，进一步拓展单倍型移植应用范围。

    前不久，美国癌症学会会刊《临床肿瘤研究》（《Clinical Cancer Research》）以论著形式，发表了“中危急性髓系白血病第一次缓解期清髓单倍型造血干细胞移植优于化疗”的前瞻研究成果，并作为本期“焦点文章”在首页做了推荐。

    （作者：钟艳宇 单位：北京大学人民医院）