四川科伦药业股份有限公司董事长刘革新代表：加快罕见病立法

    “目前我国罕见病的治疗药物基本依赖进口，治疗费用尚无保障政策，一般患者家庭无力承担，而这部分的患者家庭数量相当大。”四川科伦药业股份有限公司董事长刘革新代表长期从事医药行业，对我国“孤儿药”的现状表示担忧。

    “孤儿药”是用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。从可获得性分析，按照世界卫生组织标准，罕见病种类达6000～8000种，我国现存130种“孤儿药”远不能满足治疗需求。可负担性方面，现阶段我国罕见病患者不得不面对价格昂贵、进入基本药物目录和医保目录少、报销比例不高等问题。刘革新指出，现行《药品注册管理办法》《新药注册特殊审批管理规定》中对治疗罕见病的新药有特殊审批程序的规定，但尚无相关审评程序细则出台，具体落实执行的效果不显著，实践中特殊审批的“孤儿药”受理数量很少。“另外，在税收抵免、注册审批费免除、市场独占权、单独定价、医保扶持方面还没有激励政策，这些都导致企业研发和市场创新的积极性不高。”

    针对如何推动“孤儿药”研发，改善我国罕见病患者的治疗状况，刘革新提出了一些建议。首先，借鉴发达国家经验，建立“孤儿药”认定制度，并将这种认定作为注册审批的前置程序，获得认定者可享受特殊审批等相应优惠政策。其次，卫生、药监、科技、财政等多部门联动，设立专项基金资助原创性“孤儿药”研发，鼓励对国外专利过期“孤儿药”进行仿制，加快上市速度。最后，建立和完善罕见病医疗保障制度，加强医保扶持力度。（本报记者 华挺 殷泓）