2019年诺贝尔生理医学奖让“氧气感应机制”成为明星机制,基于这个机制研发的新药罗沙司他作为国家1.1类新药也已通过中国国家药品监督管理局(NMPA)优先评审批程序,超越美国、日本及欧洲,率先在中国获批上市,用于透析患者肾性贫血治疗。
肾性贫血是慢性肾脏病患者因促红细胞生成素缺乏造成的贫血,在几乎没有临床症状的慢性肾病1期和2期人群中,约三分之一的患者有贫血问题,慢性肾病3期,这个比例达到了50%,到了尿毒症期,几乎100%的患者都存在贫血的状况。
此前治疗肾性贫血的主要药物是红细胞生成刺激剂,但该类药无法改善铁的吸收和利用,在全身炎症状态下治疗反应较差,且需静脉或者皮下给药,患者的依从性欠缺,部分患者可引起高血压。
上海瑞金医院肾脏内科陈楠团队历经8年,对于低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI)-罗沙司他治疗慢性肾脏病(CKD)患者肾性贫血进行了多中心、大规模的全国临床研究。研究结果证实,全球首个HIF-PHI---罗沙司他,可有效提高透析患者和CKD患者血红蛋白水平,改善铁代谢,降低铁调素。
特别是,罗沙司他可维持内源性促红细胞生成素水平处于或接近正常生理范围,从而增加红细胞数量,提高血红蛋白水平,并且该效应不受炎症状态影响。此外,罗沙司他为口服药,患者服用方便,依从性好,该药具有全新机制,为肾性贫血治疗里程碑式的新型药物。
(澎湃新闻网 10.11 贺梨萍)

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