给更多白血病患者带来治愈希望

    白血病是一种严重的恶性血液病。很多人都会将其与死亡联系起来。的确，该病的死亡率很高，特别是儿童，患病的死亡率为所有恶性疾病之首。现在，中国科学家在这一领域取得了突破性成果，破解了造血干细胞移植供体不足的世界难题，使更多白血病患者有了治愈希望。如今，这一原创治疗方案，已经被世界骨髓移植协会命名为“北京方案”，随着方案在全球的不断普及应用，将惠及世界上更多白血病患者，使他们重燃生命之火。

供体缺乏阻碍白血病治愈

    北京大学血液研究所所长、北京大学人民医院血液科主任黄晓军带领团队，历经10多年的探索，拥有了这项成果。

    “对于白血病患者而言，造血干细胞移植是目前治愈的最有效方法。”北京大学肿瘤医院党委书记朱军指出，长期以来，供体来源缺乏是困扰该病治疗领域的世界性难题。

    据中国医师协会血液科医师分会会长刘开彦介绍，造血干细胞移植仅限于白细胞抗原“全相合”的情况下进行，也就是同胞兄弟姐妹之间进行，否则极易发生严重排异反应，危及生命。然而，我国多数家庭都是独生子女，白血病患者拥有同胞兄弟姐妹的情况并不多见。有些家庭为给患病的孩子做造血干细胞移植，不得不再生一个孩子。

    但南方医科大学南方医院血液科主任刘启发强调，配对完全吻合的概率，只有同卵双生的双胞胎才是100％，也就是说，即便有了同胞兄弟姐妹，他们与患者白细胞抗原“全相合”的概率仅为25%。而对于没有血缘关系的人群，“全相合”的概率只有十万分之一，因此，想要依靠骨髓库配型成功的可能性无疑更低。据了解，中华骨髓库等非血缘供者库，捐献成功率仅为11%左右。

新技术遭遇“排异”难题

    早在1989年，黄晓军就开始从事血液病临床及实验研究，接触了大量病例。看着那些由于供者来源缺乏而走投无路的病人，他不得不逼着自己向前探索。

    20世纪末，世界各国纷纷开展“单倍体造血干细胞移植”技术研究，这种方法只要求一半配型相合就可以，即“半相合”。黄晓军解释说，人类的遗传基因一半来自父亲，另一半来自母亲，所以父母和孩子之间的染色体有一半相吻合，这就意味着，只要是有亲缘关系的父母、子女、兄弟姐妹甚至堂表亲之间，都有可能符合要求。如果这一研究取得进展，那么供者来源就不成问题了。因此他带领团队，从1996年开始进行探索。

    遗憾的是，造血干细胞中有一种T细胞，不仅能抗肿瘤、抗感染，对正常细胞的杀伤力也同样大，因而采用“半相合”技术进行移植，常会出现令人头疼的“抗宿主病”。由于接受移植的患者排异反应非常大，移植后生存率仅为20％。为应对这个问题，国外医学界的研究，普遍着眼于将T细胞去除。但完全去掉T细胞后，患者术后出现感染和复发的概率又有所升高，所以，“半相合”技术没能得到推广普及。

转向中华文化智慧“求解”

    怎样才能解决这个问题？黄晓军调整思路，转向中华文化智慧“求解”。

    “西方文化比较直接，不好的东西就要去掉，而东方文化则更加辩证和具有柔韧性。”黄晓军认为，正如T细胞有好的一面也有不好的一面，因此不必完全扼杀它。他说，我国有一个成语叫作先抑后扬，如果前期把T细胞的功能先抑制下去，等到后期再把它发挥出来，这样前期它既不会抵抗宿主，后期又能发挥抗感染作用。自此，黄晓军开启了人体内抑制细胞排异功能的机制，并逐渐形成中国原创的“单倍体造血干细胞移植”技术体系。

    早在2001年，一位做完自体移植后复发的患者，采用各种药物治疗都没有效果，他听说了黄晓军正在进行的“半相合”技术研究，就主动找过来，要求进行这种治疗。患者对黄晓军说：“如果不试试这个新技术，我也没有活下去的机会，所以你就大胆地做吧，即使不成功，也能积累些经验。”听到这些话，黄晓军非常震撼。此后，这位患者成为“北京方案”第一个“半相合”移植病例，手术非常成功，实现了术后长期存活。

    黄晓军说：“正是这位患者对生命的渴望，对医生的信任和鼓励，才使得我有勇气跨出这一步，是他用生命成就了我的创新之举。”

“北京方案”突破世界难题

    如今，我国这种人人都能找到供体的“半相合”技术日趋成熟，移植成功率提高到70％，与“全相合”移植成功率相当，而欧美等国的同类技术成功率仍停留在40％左右。因此，在2016年，该方案被世界骨髓移植协会正式命名为白血病治疗的“北京方案（Beijing protocol）”，并推荐作为全球缺乏全相合供体的移植可靠方案。不仅如此，这个方案还被写入国际骨髓移植权威教材《托马斯移植》第5版，并被美国、英国的骨髓移植协会，美国国家癌症研究所相关《指南》或《共识》引用。

    目前，由黄晓军领衔的北京大学人民医院血液科，已成为全球最大的单倍体移植中心，也是患者移植生存率最高的移植中心。截至2015年底，通过该方案治愈的中国白血病患者超过5000人；法国、意大利、以色列、日本、韩国等均将其作为临床常规应用，覆盖全球50%以上的同类移植；欧美患者采用“北京方案”的比例也在大幅度上升。在日前召开的第七届亚洲细胞治疗组织年会上，世界细胞治疗组织副主席下坂皓洋表示，日本有20％的白血病患者找不到“全相合”供体，采用“北京方案”治疗后，愈后良好。欧洲血液学会前主席费比则表示，中国在白血病治疗上的原创方案对世界影响深远，该方案为白血病造血干细胞移植技术制定了新标准。

    种种国际认可、业内赞誉，对于黄晓军来说却仅仅是个开端。“北京方案”还能不能再完善；以前缺供者，现在可选供者很多，但哪一个更好；如果有“全相合”供者，移植效果是不是仍比“半相合”好……为了找出这些答案，让患者得到更好的治疗，黄晓军带领着团队，一刻也不曾停歇。

    （本报北京11月16日电 本报记者 田雅婷）